2019年1～6月，FDA批准新药中值得关注的产品如下：

　　1. Ablynx公司的Cablivi（caplacizumab-yhdp）注射剂

　　该药为首个获FDA批准与血浆置换术及免疫抑制疗法联合用于获得性血栓形成性血小板减少性紫癜（aTTP)成年患者的治疗产品。FDA指出，Cablivi作为首个可抑制血栓形成的靶向性治疗产品，为可能复发的aTTP患者提供了新的治疗选择。Cablivi说明书提示医生及患者应关注该药有引发严重出血的风险。Cablivi已获得优先审评及罕见病用药资格。

　　2. Janssen Pharmaceuticals公司的Spravato （esketamine）鼻喷剂

　　esketamine是氯胺酮（ketamine）的S型对映异构体，首次作为药用活性成分获得FDA批准。该药与一种口服抗抑郁药联合用于治疗耐药型抑郁症。Spravato说明书中的黑框警示信息显示该药存在滥用、误用、致患者精神分裂、出现自杀念头及行为等风险。医疗专业人员须在患者用药两小时后对其进行监测。该药已获得FDA批准的快速通道审批与突破性疗法资格认定。

　　3. Novartis公司的Mayzent （siponimod）

　　该药是用于治疗复发型多发性硬化症成年患者的新型口服片剂，其活性成分siponimod属于鞘氨醇-1-磷酸盐受体调节剂，可起到阻抑淋巴细胞从淋巴结迁出的作用，从而减少外周血中淋巴细胞的数量。FDA指出，Siponimod发挥疗效的机制尚不清楚，但可能与减少淋巴细胞迁移进入中枢神经系统，从而抑制中枢炎症相关。Mayzent已获得优先审评资格。

　　4. Clarus Therapeutics公司的Jatenzo （testosterone undecanoate）口服胶囊

　　该药用于治疗某些类型的男性性腺功能减退症（如Klinefelter 综合征等遗传疾病所致）。该药是新剂型产品，为方便的口服给药剂型。鉴于该药黑框警示信息提示的血压升高、心脏病发作、中风及心血管死亡事件等风险，该药不应用于老年性腺功能减退症男性患者。

　　5. ViiV Healthcare公司的Dovato （dolutegravir /lamivudine）片剂

　　该药是用于无抗逆转录病毒治疗史或对Dovato成分未产生耐药的1型人免疫缺陷病毒（HIV-1）感染成年患者的首个仅含两种药用活性成分的完整治疗方案：HIV整合酶抑制剂(dolutegravir）与核苷类似物逆转录酶抑制剂（lamivudine）。当前，此类患者的标准治疗是三药联合治疗方案。该药标签中的黑框警示信息指出鉴于变异的乙肝病毒株已对Dovato中的一种药用成分拉米夫定（lamivudine）产生耐药，同时感染HIV和乙肝病毒（HB）的患者应另外增加抗HB治疗药或是考虑采用其他治疗方案。Dovato已获得优先审评资格。

　　6. Amgen公司的Evenity （romosozumab-aqqg)

　　该药是一个阻断骨硬化蛋白效应的单克隆抗体，批准用于治疗存在高度骨折风险的绝经期后妇女罹患的骨质疏松症，患者包括有骨质疏松性骨折史、存在骨折多风险因素或其他骨质疏松疗法治疗失败或对其不耐受的女性。Evenity主要通过增进新骨形成而起效，由于骨形成效应将在12次给药后逐渐衰减，因而给药次数不应超过12次。Evenity说明书的黑框警示信息显示其有增加心脏病发作、中风及心血管死亡事件的风险，因而不应用于上年度曾心脏病发作或中风的患者。

　　7. Janssen Pharmaceutical公司的Balversa （erdafitinib）

　　该药用于经包含铂制剂在内的化疗药物治疗病情仍有进展的成纤维细胞生长因子受体3或2（FGFR3、FGFR2）发生遗传学改变的局部晚期或转移性膀胱癌成年患者。用药患者应采用FDA批准的配套诊断试剂盒therascreen FGFR RGQ RT-PCR筛选。FGFR具有调节包括细胞生长、分裂及组织修复等重要生物学过程的作用，而Balversa则通过靶向FGFR的遗传学改变起效。研究显示近五分之一的复发性和顽固性膀胱癌患者的FGFR发生遗传学改变，而Balversa成为首个专门用于此类癌症的个体化用药。除去常见副作用，Balversa可能引发严重眼部问题，因而建议患者用药期间应做眼部检查，一旦出现视物不清、视力丧失等症状，应立即就医。此外，医生应告知可能生育的男性患者自开始用药直至末次用药后一个月内应采取有效的避孕措施。该药已获得优先审评、加速审批及突破性疗法资格。

　　8. Sage Therapeutics公司的Zulresso （brexanolone）静脉注射剂

　　该药是FDA批准的首个专门用于治疗成年女性产后抑郁的药物。考虑到该药存在严重的风险隐患，包括过度镇静作用及给药过程中突然丧失意识等，FDA要求申请人制定相应的风险评估与减轻策略。该药已获得优先审评与突破性疗法资格。

　　9. UCB公司的Cimzia （certolizumab pegol）注射剂

　　该药曾于2008年获批用于中至重度风湿性关节炎、斑块状银屑病等疾病。此次批准使Cimzia成为用于有炎症体征的活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成年患者的首个药物。Cimzia说明书中的黑框警示信息提示该药有增加肺结核、细菌性脓毒症、侵袭性真菌感染等严重感染的风险，同时指出采用肿瘤坏死因子阻滞剂（Cimzia属于这类产品）治疗的儿童及青少年患者中出现过淋巴瘤及其他恶性肿瘤的病例报告。

　　10. GlaxoSmithKline公司的Benlysta （belimumab）静脉注射剂

　　该药为B-淋巴细胞刺激剂-特异性抑制剂，用于正在接受标准治疗的5～17岁活动性自身抗体阳性系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。Benlysta曾于2011年获批用于成年SLE患者，是目前美国首个获批用于儿科SLE患者的治疗用药，填补了儿童SLE患者尚未满足的治疗需求，已获得优先审评资格。

　　11. FoldRx公司的Vyndaqel (tafamidis meglumine)和Vyndamax (tafamidis)胶囊

　　这两种药品活性成分中相同的部分是tafamidis，但推荐剂量有差异，是FDA首次批准用于治疗遗传型甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病成年患者的治疗药。Vyndaqel获得FDA批准的快速通道审批、优先审评、突破性疗法及罕见病用药等资格，Vyndamax也取得罕见病用药资格。

　　12. Pfizer公司的Fragmin (dalteparin sodium)注射剂

　　该药用于减少1个月龄以上的症状性静脉血栓栓塞儿科患者复发，成为首个获批用于儿科抗凝的新药，已获得优先审评资格。

　　13. AveXis公司的Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

　　该药是获批用于治疗运动神经元存活基因1(SMN1)突变所致的两岁以下脊髓性肌萎缩（SMA）儿科患者的首个基因治疗产品。Zolgensma针对SMA病因，通过腺相关病毒载体将人体SMN功能基因转入目标运动神经元细胞，静脉给药后在患儿运动神经元内表达SMN蛋白，以改善肌肉运动功能。Zolgensma已获得FDA批准的快速审批通道、突破性疗法、优先审评及罕见病用药资格。

　　14.Novartis公司的Piqray(alpelisib)片剂

　　该药与fulvestrant联合用于内分泌疗法治疗后病情仍有进展且经FDA批准的诊断试剂检测为激素受体阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）-阴性、PIK3CA-突变的绝经后女性与男性晚期或转移性乳腺癌患者。Piqray既是此类乳腺癌治疗中突显临床效益的首个PI3K抑制剂，也是通过“实时肿瘤学检查(RTOR)试点计划”获FDA批准的首个新分子实体。该计划允许FDA可在正式申请提交前对关键的有效性与安全性数据进行分析，以便审评团队较早地与申请人沟通并开始评审。该药已获得优先审评资格。

　　15.Merck & Co.公司的Zerbaxa (ceftolozane/tazobactam)

　　该药用于治疗18岁以上的医院获得性细菌性肺炎及呼吸机相关性细菌性肺炎患者。Zerbaxa用于上述适应症已获得FDA批准的优先审评资格。

　　16.Eli Lilly公司的Emgality (galcanezumab-gnlm)注射剂

　　Emgality是FDA批准用于减少发作性丛集性头痛成年患者发作频次的首个药物，已获优先审评与突破性疗法资格。

　　17.Genentech公司的Polivy(polatuzumab vedotin-piiq)

　　该药与苯达莫司汀（bendamustine）及rituximab（后两种药物简称“BR”）联合用于此前至少经过两次治疗、病情仍有进展或复发的弥漫性大B-细胞淋巴瘤成年患者。Polivy是一种创新的抗体-药物耦联物，起效的方式是与仅存在于B细胞表面的CD79b蛋白结合后释放耦联物中的化疗药物进入这些细胞。FDA表示Polivy的批准为多种治疗方案均不奏效的患者提供了新的治疗选择。该药与BR联用获得FDA批准的突破性疗法、优先审评、加速审批及罕见病用药资格。

　　18.Novo Nordisk公司的Victoza (liraglutide)注射剂

　　该药用于治疗10岁以上的2型糖尿病儿科患者，成为继二甲双胍（metformin）2000年获批用于儿科2型糖尿病后的又一个非胰岛素类治疗药。Victoza说明书所附的黑框警示信息显示其有增加甲状腺C-细胞瘤的风险。同时，该药临床试验显示，患儿无论是否服用其他抗糖尿病药物，低血糖风险均较成年患者更高。该药已获得优先审评资格。

　　19.Vertex Pharmaceuticals公司的Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）片剂

　　Symdeko用于携带某种基因突变的6岁以上囊性纤维化儿科患者。此次批准适应症与去年完全相同，但患者年龄从12岁以上降为目前的6岁以上。该药已获得优先审评资格。

　　20.AMAG Pharmaceuticals公司的Vyleesi (bremelanotide)

　　尽管该药的作用机制尚不清楚，但已知可激活黑皮质素受体。Vyleesi用于治疗绝经前期妇女性欲低下。

　　21.Regeneron Pharmaceuticals公司的Dupixent (dupilumab)

　　该产品是用于治疗伴有鼻息肉、控制不够好的慢性鼻窦炎成年患者的首个新药。FDA表示Dupixent不但为类固醇不足以控制鼻息肉的患者提供了重要的治疗选择，也减少了患者手术及口服类固醇的必要性。该药已获得优先审评资格。

　　22.Alexion Pharmaceuticals公司的Soliris (eculizumab)静脉注射剂

　　该产品是用于治疗抗-水通道蛋白-4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成年患者的首个新药。Soliris的黑框警示信息显示该产品存在致命性脑膜炎球菌感染风险。该药已获得FDA批准的优先审评与罕见病用药资格。