日前，发表在《干细胞转化医学》Stem Cells Translational Medicine[1]上的研究发现，脐带间充质干细胞可以对自闭症儿童有治疗作用。研究者招募了12名患有自闭症谱系障碍的儿童，年龄范围为4-9岁。研究发现患儿对于输注的干细胞耐受良好，没有出现严重的不良反应，且有六名患儿至少两个自闭症的特异性症状表现出改善情况。

寻求自闭症根治方法迫在眉睫

美国疾病预防控制中心（CDC）在2018年发布的数据显示，大约每59个孩子中就有一个被诊断为自闭症。自闭症又称为自闭症谱系障碍，一般在儿童早期出现，是一种由于神经系统失调导致的发育障碍。患有自闭症的儿童会出现社交交流障碍、活动范围受限等。

自闭症常见的干预疗法主要有教育支持、言语治疗以及精神药物治疗。但是当前，美国食品和药物管理局批准的自闭症药物只能起到缓解症状的作用，无法解决核心症状，达不到根治的效果。因此，寻求自闭症根治疗法迫在眉睫。

间充质干细胞治疗改善自闭症症状

发表在《干细胞转化医学》的这项临床试验主要目的是评估脐带间充质干细胞对患者的安全性，以便为后续开展II期临床打好基础。，研究者将自闭症患儿分为三组，第一组三名患者接受单次输注，第二组三名患者接受两次输注，第三组六名患者接受三次输注，每次输注的剂量相等，每次输注期间间隔两个月。

来自文献[1] 实验过程图

安全性得到证实：这项临床研究通过评估急性输液反应和感染发生率来分析这种治疗方法的安全性。所有参与者都按照预期接受了相应的输注量。其中，两位参与者在输注干细胞后出现了不良事件，第二组一位参与者在第二次输注时出现了轻度低血压以及超敏反应，之后给予对症处理后患者不良反应消失，随后继续完成治疗，未出现明显不适。第三组一位参与者出现了中度低血压，经过处理后没有出现不适，也完成了治疗。总体而言，脐带间充质干细胞输注对于参与者来说是安全的，且患者耐受性良好。

自闭症症状得到改善：研究人员评估了十二位参与者的情况，其中包括身体检查、临床指标测量以及临床心理测量等量表。发现共有六位患者出现了自闭症核心症状的改善，这六位患者的三分之二临床指标有所改善。不过另外一些参与者改善甚微或者未发生改善。因此，仍然需要开展更多的研究来进一步佐证。

未来仍需更多的数据以推动临床进展

《干细胞转化医学》发表的这项临床试验展现出了间充质干细胞治疗自闭症的潜力。同样，另外一项临床研究[2]纳入了30位自闭症评定量表 (CARS) 评分 > 37的患者，将骨髓单核细胞输注到患者体内，经过随访，发现自闭症严重程度显著降低，且CARS 评分中位数降低。证明了骨髓单核细胞治疗对于自闭症患者是有效的。表明细胞疗法对于自闭症患者是有作用的。

不过，干细胞治疗自闭症的临床应用仍然需要更多的临床研究去进一步佐证和支持。当前，很多实验研究处于I期临床，还未开启II期临床。未来仍然有很多的难题需要攻克。相信随着医学技术的进步，干细胞治疗自闭症的效果将会得到更多充足的科学证据的支持！

参考文献：

[1] Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146.

链接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7519773/

[2] Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, Bui VA, Dam PTM, Bui HTP, Ngo DV, Tran KT, Dang TTT, Duong BD, Nguyen PAT, Forsyth N, Heke M. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021 Jan;10(1):14-26.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32902182/