科济药业(股票代码：2171.HK)，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司，今天公告宣布，公司CAR-T细胞候选产品CT041研究者发起试验的I期期中分析结果在《Nature Medicine》上发表(https://www.nature.com/articles/s41591-022-01800-8)，该杂志为《Nature》旗下国际顶级医学学术期刊(近2年影响因子：53.44)。作为首个发表于顶级学术期刊的迄今为止最大样本量的CAR-T细胞治疗实体瘤临床研究，文章公布了该研究更为详细的中期数据，更为全面地解读了CT041治疗患者的疗效和安全性特征、CAR-T细胞的扩增、CAR-T的免疫原性及CT041 T细胞亚群与临床疗效的相关性。

该结果来自于一项题为"Claudin18.2靶向CAR-T细胞在消化系统肿瘤中的Ⅰ期期中分析试验结果"的在中国开展的、多中心、开放标签的Ⅰ期临床试验，研究CT041治疗CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统肿瘤患者的安全性、有效性和细胞代谢动力学。结果显示，在37例晚期消化系统肿瘤患者中，CT041整体耐受性良好且安全性风险可控，在输注后的28天内未发生剂量限制性毒性(DLT)，未发生≥3级细胞因子释放综合征(CRS)，未发生神经毒性综合征(ICANS)，无治疗相关死亡事件。在消化系统肿瘤患者中的客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分别为48.6%和73.0%，在胃癌患者中的ORR和DCR分别达到57.1%和75.0%。

截至公告日，CT041为全球首个且唯一进入到确证性Ⅱ期临床试验的实体瘤CAR-T细胞候选产品。

北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、Ⅰ期临床病区主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授表示："CAR-T细胞治疗已经成功应用于多种血液肿瘤，但在实体瘤治疗中鲜有突破。CT041是国际上第一个针对Claudin18.2靶点的CAR-T候选产品。在本临床研究中，我们在常规治疗失败的消化系统肿瘤患者特别是胃癌患者中观察到了非常有前景的疗效和可控的安全性。这项研究不仅是迄今为止最大样本的实体瘤CAR-T临床研究，也应该是CAR-T治疗实体瘤疗效最好的报道。通过发表在《Nature Medicine》上，与国内外同行分享我们的研究成果，不仅推动CAR-T在实体瘤更大的发展，也证明中国会有越来越多的原创药物走向国际舞台。

这项研究离不开科济产品研发工作人员和我们所有临床研究者的共同努力，也离不开广大患者和家属的支持和信任。对于这款全球首个进入确证性临床试验的实体瘤CAR-T候选产品，我们将全力以赴，有序推进其临床开发，以早日造福广大癌症患者。"

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示："祝贺沈琳教授领导的研究团队，感谢所有研究者的倾力付出和所有患者的积极参与。CT041的IIT研究结果在权威学术期刊《Nature Medicine》上发表，体现出该项研究的质量和价值。众所周知，创新药物开发如履薄冰。CAR-T治疗实体瘤挑战非常大，我们和合作者从2015年开展肝癌和脑胶质瘤的临床试验至今，一直在不断努力探索。很高兴在沈琳教授的领导下，CT041取得了令人振奋的研究成果。我们将继续和研究者一起，共同推动CT041在全球的临床开发进程。"

关于CT041

CT041是一种潜在全球同类首创的、靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。

科济药业在中国开展了研究者发起的试验、一项针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌和胰腺癌的Ⅰb期临床试验、针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的确证性Ⅱ期临床试验，以及在北美启动了一项针对晚期胃癌或胰腺癌的1b期临床试验，亦拟于2022年在北美启动关键2期临床试验。

科济药业计划于2024年上半年向中国国家药监局提交NDA，并计划于2024年向美国FDA提交BLA。

CT041重要监管里程碑事件一览：

2020年，CT041获美国FDA授予"孤儿药"资格，用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌;

2021年，CT041获欧洲药品管理局(EMA)授予"孤儿药产品"资格，用于治疗晚期胃癌;获EMA授予"优先药物"(PRIME)资格，用于治疗晚期胃癌，CT041亦是全球首个入选PRIME计划的实体瘤CAR-T产品;

2022年，CT041获美国FDA授予"再生医学先进疗法"(RMAT)资格，用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌。据公开可查的资料显示，CT041是全球首个获RMAT资格的实体瘤CAR-T产品。

截至发稿日，CT041是全球唯一已获得美国FDA和中国国家药监局及加拿大卫生部的IND/CTA批准、并正在进行临床试验研究的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞候选产品。

关于科济药业

科济药业(股票代码：2171.HK)是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。